Les recherches ont beaucoup avancé et une thérapie génique a été mise en place avec succès chez les souris dont le gène GLDC est muté. Des demandes auprès de laboratoires pharmaceutiques seront faites en 2023 afin de proposer des essais cliniques aux familles en 2024. Nous ne savons pas quels pays proposeront ces essais en dehors des Etats-Unis. Ils sont pour l’instant réservés aux malades dont le gène GLDC est muté mais les recherches sur le gène AMT se poursuivent.
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